Три и полгодишниот Оливер Чу од Калифорнија стана првата личност во светот која примила револуционерна генетска терапија за Хантеров синдром (MPSII) – ретка, наследна и прогресивна болест која го оштетува телото и мозокот и во најтешките случаи предизвикува смрт пред 20-тата година од животот.

Поради неправилниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, клучен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек елапразе, можел да го забави физичкото пропаѓање, но не можел да влијае на мозокот бидејќи не ја преминува крвно-мозочната бариера.

Револуционерна постапка

Лекарите од Манчестер ги зеле матичните клетки на Оливер, ги испратиле во Лондон, каде што научниците во нив „вметнале“ правилна копија од генот преку модифициран вирус, а потоа му ги вратиле во организмот. Новата верзија на генот е дизајнирана така што ензимот може да допре и до мозокот, појаснува Би-би-си.

Први резултати

– Три месеци по третманот, на Оливер повеќе не му се потребни неделни инфузии со ензими.

– Почнал да зборува, да се движи побрзо и генерално да се развива како здраво дете.

– Произведува стотици пати повеќе ензими отколку пред терапијата.

Неговиот брат Скајлер, кој исто така има Хантеров синдром, засега не ги исполнува условите за терапијата, но семејството се надева дека и тој еден ден ќе може да го добие истиот третман.

Значење на откритието

Ова е првата генетска терапија во светот за Хантеров синдром и може да биде голем исчекор во лекувањето на ретки наследни болести. Уште четири други момчиња од целиот свет се вклучени во истото клиничко испитување, а нивната состојба ќе се следи најмалку две години.

Родителите велат дека се „вечно благодарни“ на тимот во Манчестер затоа што животот на Оливер „драматично се подобрил“.