Генската терапија може да го обнови или подобри слухот кај деца и возрасни со конгенитална глувост или тешко губење на слухот, сугерира нова студија. Слухот се подобрил кај сите 10 пациенти, а третманот бил многу добро толериран.

„Ова е огромен чекор напред во генетскиот третман на глувост, што може значително да ги промени животите на децата и возрасните“, вели Маоли Дуан од Одделот за клиничка наука, интервенција и технологија при Институтот Каролинска во Шведска.

Во студијата учествувале 10 пациенти на возраст меѓу една и 24 години во пет болници во Кина, од кои сите имале генетска форма на глувост или тешко губење на слухот предизвикано од мутации во генот наречен OTOF. Овие мутации предизвикуваат недостаток на протеинот отоферлин, кој игра суштинска улога во преносот на аудитивните сигнали од увото до мозокот.

Генската терапија вклучувала синтетички адено-поврзан вирус (AAV) за да достави функционална верзија на генот OTOF во внатрешното уво преку единечна инјекција преку мембрана во основата на кохлеата позната како кружен прозорец.

Ефектот од генската терапија беше многу брз и повеќето пациенти го вратија дел од слухот по само еден месец. Прегледот по шест месеци покажа значително подобрување на слухот кај сите учесници, при што просечната гласност на забележливиот звук се подобри од 106 на 52 децибели.

Помладите пациенти, особено оние на возраст меѓу пет и осум години, најдобро реагираа на третманот. Седумгодишното девојче брзо го врати слухот речиси целосно и можеше да води дневни разговори со својата мајка по четири месеци. А, терапијата се покажа како ефикасна и кај возрасните.

Помалите студии во Кина претходно имаа позитивни резултати кај децата, но ова е првпат методот да се тестира и на тинејџери и возрасни. Слухот е значително подобрен кај многу учесници, што може да има значително влијание врз квалитетот на нивниот живот.

„Сега ќе ги следиме овие пациенти за да видиме колку долго трае ефектот“, вели д-р Дуан.

Резултатите исто така покажуваат дека третманот е безбеден и добро толериран. Најчестата несакана реакција беше намалувањето на бројот на неутрофили, еден вид бели крвни клетки. Не се пријавени сериозни несакани реакции во текот на периодот на следење од шест до 12 месеци.

„Генот OTOF е само почеток. Ја прошируваме работата на други, почести гени кои предизвикуваат глувост, како што се GJB2 и TMC1. Тие се посложени за лекување, но студиите врз животни покажуваат ветувачки резултати. Веруваме дека пациентите со различни видови на генетска глувост еден ден ќе можат да добијат третман“, велат авторите на студијата.